Evaluación de tecnologías sanitarias, ¿dónde estamos?

Antecedentes

Ningún medicamento puede comercializarse sin obtener previamente una autorización de comercialización (AC). La AC se concede en base a criterios científicos sobre la calidad, seguridad y eficacia del fármaco. Si un fármaco obtiene una AC, significa que el mismo presenta un balance/beneficio riesgo favorable, que es eficaz para la indicación autorizada y seguro en condiciones normales de uso.

Ahora bien, ¿presenta el nuevo medicamento un valor añadido en comparación con las alternativas/comparadores existentes? Esta pregunta no se aborda en el contexto de la AC, sino en el de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS). “Tecnología sanitaria” incluye, además de los medicamentos, productos sanitarios, procedimientos médicos y medidas para la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades.

El objetivo principal de la ETS es contribuir a la fundamentación de las decisiones relativas a la asignación de recursos en el ámbito de la salud, incluidas, muy especialmente, las relativas al precio y reembolso de los medicamentos.

La ETS se ha venido realizando tradicionalmente a nivel de los estados miembros. El art. 168 TFUE es claro:  la acción de la Unión en el ámbito de la salud pública deberá respetar las responsabilidades de los Estados miembros en materia de gestión de servicios de salud y atención médica, incluida la asignación de los recursos que se destinan a dichos servicios. La ETS, como elemento clave para la determinación de esta asignación, se ha mantenido en la órbita de los organismos de ETS nacionales (o infra nacionales) y fuera del alcance de la normativa imperativa de la UE.

Desde el 2004 han ido surgiendo distintas iniciativas de colaboración voluntaria entre estados en esta materia. Destacan las “Acciones Conjuntas EUnetHTA” y, desde el 2011, la “Red de ETS” creada al amparo del art. 15 de la Directiva 2011/24/UE.

El resultado de estas iniciativas ha sido positivo, especialmente por la producción de documentos científicos de valor como guías metodológicas y de orientación. Sin embargo, la colaboración de carácter voluntario y basada en proyectos (Acciones Conjuntas EUnetHTA) no ha conseguido dar respuesta a los grandes retos que afronta la ETS a nivel europeo, y que generan dificultades, retrasos y desigualdades en el acceso de los pacientes a los tratamientos que necesitan. Estos retos incluyen la duplicidad de ETS para la misma tecnología, inconsistencias en las solicitudes de evidencia clínica solicitada a los desarrolladores, variación de resultados entre países, cargas administrativas excesivas, etc.

El Reglamento (UE) 2021/2282 da un paso más para abordar estos retos y para institucionalizar un marco de colaboración estable entre Estados miembros en materia de ETS.

¿A qué medicamentos afecta el Reglamento (UE) 2021/2282 y a partir de cuándo?

El Reglamento (UE) 2021/2282 afectará únicamente aquellos medicamentos respecto los cuales se haya presentado una solicitud de AC ante la EMA (procedimiento centralizado) después de enero 2025 (medicamentos antineoplásicos y terapias avanzadas), enero 2028 (medicamentos huérfanos) y enero 2030 (resto de fármacos).

Como excepción a lo anterior, se prevé que aquellos medicamentos que tengan “el potencial de hacer frente a una necesidad médica no satisfecha o a una emergencia de salud pública, o tengan un impacto significativo en los sistemas de asistencia sanitaria”, puedan quedar sujetos al Reglamento con anterioridad a los plazos indicados. Esta situación requerirá una decisión de la Comisión Europea formalizada mediante un acto de ejecución.

¿Qué novedades introduce el Reglamento (UE) 2021/2282?

Principalmente tres: la creación del Grupo de Coordinación sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias (GC), los Informes Conjuntos de Evaluación Clínica (ICEC), y las Consultas científicas conjuntas (CCC).

Grupo de Coordinación

El GC es el órgano principal de la nueva estructura. Está formado por representantes de los 27 Estados miembros. Reunido en pleno, el GC aprobará las cuestiones previstas en el art. 3.7 del Reglamento, entre las que destacan su reglamento interno, su Programa Anual de Trabajo y la designación de subgrupos. Los subgrupos serán los responsables de supervisar la realización de los ICEC y las CCC. Además, también serán los encargados de identificar tecnologías sanitarias emergentes y de desarrollar orientaciones metodologías y procedimentales.

Como norma general, el GC adoptará sus decisiones por consenso. Si el consenso no resulta posible, será válida una mayoría simple excepto para la aprobación del Programa Anual y las orientaciones estrategias para los subgrupos que requerirán mayoría cualificada. La mayoría cualificada exige el voto favorable del 55 % de los Estados miembros que representen al menos el 65 % de la población de la UE (art. 238 TFUE).

El GC se constituyó y celebró su primera reunión el pasado 21 de junio en Bruselas.

Informes Conjuntos de Evaluación Clínica (ICEC)

Los ICEC son una de las novedades centrales del nuevo Reglamento. Los ICEC incluirán una evaluación clínica sobre las nuevas tecnologías sanitarias realizada por representantes de dos Estados miembros (evaluador y coevaluador) y supervisada por el GC. Los ICEC se limitarán a describir el “análisis científico realizado” y no contendrán “juicios de valor ni conclusiones sobre el valor clínico añadido global de la tecnología sanitaria”. Los ICEC no incluirán evaluaciones no clínicas tales como evaluaciones de impacto presupuestario o coste-efectividad.

Los ICEC se elaborarán a partir del dosier presentado por el desarrollador (a más tardar 45 días antes de la fecha prevista para el dictamen del CHMP) y su borrador inicial estará listo en un plazo máximo de 30 días tras la concesión de la AC.

¿Qué impacto tendrán los ICEC en los ejercicios de ETS realizados por cada uno de los Estados miembros? Esta es una de las grandes incógnitas sobre el nuevo Reglamento cuya respuesta dependerá, en gran medida, del grado de compromiso de los Estados miembros con la implementación del nuevo Reglamento. Por ahora, puede decirse lo siguiente.

Por un lado, los Estados miembros retienen sus competencias para realizar ETS propias (art. 168 TFUE). Además, según el propio Reglamento, los ICEC serán “no vinculantes” y no afectarán “la competencia de los Estados miembros para extraer sus propias conclusiones sobre el valor clínico de una nueva tecnología”. Por otro lado, el Reglamento dispone que los ICEC “deberán tenerse debidamente en cuenta” por los Estados miembros, y deberán “adjuntarse” a los informes de ETS nacionales (e.g. a los IPTs). El Reglamento prevé también que los Estados miembros informen al GC “sobre la manera en que han tenido en cuenta los ICEC durante el desarrollo de una ETS nacional”.

¿Podrán los Estados miembros pedir información ya solicitada por la compañía en el contexto del ICEC? De nuevo el Reglamento adopta una posición ambivalente y deja margen a los Estados para actuar.

Por un lado, el Reglamento prevé que “el desarrollador de tecnologías sanitarias no deberá presentar informaciones, datos, análisis ni otros elementos de prueba a escala nacional que ya se hayan presentado a escala de la Unión” (art. 10.3). Por otro lado, el mismo art. 10.3 aclara que el Estado miembro si podrá requerir información adicional para evaluaciones no clínicas (no cubiertas por el ICEC) o vinculada a programas de Early Access. Adicionalmente, la Exposición de motivos (par 15) señala que “Los Estados miembros deben poder realizar los análisis clínicos complementarios que sean necesarios para el conjunto de su proceso nacional de ETS en relación con las tecnologías sanitarias para las que se disponga de un ICEC”; y que “en caso de que se necesiten informaciones, datos, análisis y otros elementos de prueba adicionales para análisis clínicos complementarios, los Estados miembros deben poder pedir a los desarrolladores de tecnologías sanitarias que presenten las informaciones, los datos, los análisis y otros elementos de prueba necesarios.”

Quedará por ver si los Estados miembros mantendrán un control absoluto sobre los procedimientos de ETS nacionales y limitarán sus solicitudes de información a los desarrolladores de tecnologías sanitarias (amparándose en las excepciones señaladas) o si, de lo contrario, entrarán en el juego del nuevo Reglamento, y limitarán las peticiones de información adicional. 

Consultas científicas conjuntas (CCC)

Bajo el nevo Reglamento, los desarrolladores de tecnologías sanitarias elegibles para ser objeto de un ICEC podrán realizar consultas científicas ante el GC. Con las CCC, los desarrolladores de tecnologías obtendrán orientación en relación con la mejor manera de diseñar sus estudios e investigaciones clínicas. Aspectos cómo la definición de las intervenciones, los comparadores, los resultados en salud y la población de paciente podrán ser objeto de CCC.

Las CCC tendrán como objetivo permitir a los desarrolladores entablar un diálogo temprano con el GC que permita a dichos desarrolladores anticipar los requerimientos de los organismos de ETS. Las CCC podrán solicitarse de manera conjunta y en paralelo al asesoramiento científico recibido por parte de la EMA.

El contenido y resultados de las CCC, aunque deberá servir de guía y orientación, no será jurídicamente vinculante ni para el desarrollador de la tecnología ni para los organismos de ETS.  

Y todo esto, ¿afectará a los IPTs?

En España, los medicamentos autorizados por la Comisión Europea (y que bajo el nuevo Reglamento son elegibles para los ICEC) son objeto de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPTs). Los IPTs son elaborados por REvalMED, una red formada por equipos de evaluación terapéutica (liderados por AEMPS), equipos de evaluación económica (liderados por la Dirección General de Cartera Común y Servicios y Farmacia del SNS del Ministerio de Sanidad), expertos gestores y clínicos designados por las comunidades autónomas y el Grupo de Coordinación de la REvalMED.

Los IPTs tienen como objetivo “ofrecer una evaluación terapéutica y económica comparativa de los medicamentos con objeto de disponer de información relevante, basada en la evidencia científica, de la posición que el nuevo medicamento, o su nueva indicación, ocupa frente a las alternativas terapéuticas, farmacológicas o no, existentes”.

Como expuesto anteriormente, hasta qué punto los ICEC afectarán a los IPTs es una incógnita aún por resolver. Sea como fuere, lo que por ahora está claro es que teóricamente los IPTs deberán “tener en cuenta” los ICEC y deberán adjuntarlos como anexo. REvalMED, además, deberá informar al GC sobre la manera en que tiene en cuenta los ICEC durante el desarrollo de los IPTs; y no debería, salvo en casos excepcionales, requerir información adicional que la compañía ya haya facilitado durante el procedimiento de elaboración de los ICEC.