Importa la cantidad, pero también la calidad

A finales de marzo el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA ha aprobado la guía “Data Quality Framework for EU medicines regulation: application to Real-World Data”. El documento contiene recomendaciones prácticas sobre cómo evaluar la calidad de los datos del mundo real (RWD) utilizados en el contexto regulatorio de los medicamentos en la UE. Su finalidad es asegurar que dichos datos sean adecuados (fit for purpose) para apoyar -y mejorar su uso- en las decisiones regulatorias. Está dirigido a múltiples actores, entre ellos autoridades regulatorias, industria farmacéutica, investigadores y redes como DARWIN EU, y aplica a datos procedentes de la práctica clínica habitual, como historias clínicas, registros de pacientes o datos de prescripciones.

Durante su fase de consulta pública se han recogido más de 600 comentarios y sugerencias de diversas partes interesadas, muestra del interés del sector por este asunto. Yendo más al fondo del asunto, me permito hacer algunas reflexiones. En la era de la medicina basada en la evidencia, el sector farmacéutico se enfrenta a una paradoja: nunca hemos tenido tanta información disponible y, sin embargo, su uso para la toma de decisiones regulatorias sigue siendo un desafío. La guía ahora publicada pone el foco precisamente en esta tensión estructural: la oportunidad de generar evidencia más representativa frente al riesgo de construir conclusiones sobre cimientos imperfectos.

Frente al entorno controlado de los ensayos clínicos, los RWD permiten evaluar la efectividad de las intervenciones en la práctica clínica diaria que en el marco de un ensayo no se pueden observar. Bien gestionado, el uso de los RWD puede acelerar el acceso a nuevas terapias y optimizar decisiones regulatorias. El gran desafío surge, no obstante, con el uso secundario de los datos. Al reutilizar datos que no fueron generados con un propósito científico concreto, se pueden heredar conjuntos de datos incompletos o inconsistentes que exigen un adecuado control de calidad. Aquí radica el punto clave para la industria: la calidad no es un atributo inherente al dato, sino contextual.

El concepto fit-for-purpose obliga a evaluar si un conjunto de datos es adecuado para una pregunta concreta, no si es “bueno” en términos absolutos. Esta lógica exige una mayor madurez en la gobernanza del dato, donde cada actor asuma responsabilidades en su generación, validación y uso. Además, la integración de múltiples fuentes, las diferencias entre sistemas sanitarios y la evolución de prácticas clínicas generan retos adicionales. En este escenario, la industria farmacéutica tiene la oportunidad de liderar el desarrollo de estándares, invertir en infraestructuras de datos y promover la transparencia.

En última instancia, la adopción de la evidencia basada en RWD dependerá de que los reguladores crean en ella. El futuro del sector no pasa únicamente por innovar en moléculas, sino por innovar en cómo generamos y utilizamos la evidencia. Y ahí, la calidad del dato dejará de ser un problema técnico para convertirse en una ventaja competitiva.