El futuro del medicamento en Europa, primeras reflexiones

Introducción y objetivos

El 26 de abril la Comisión publicó su propuesta de revisión de la legislación farmacéutica europea. La iniciativa incluye una nueva Directiva y un nuevo Reglamento, que revisan y sustituyen la legislación vigente (Directiva 2001/83/CE y Reglamento 726/2004). Sin duda estamos ante la reforma más profunda de la normativa europea en la materia de los últimos 20 años.

La Comisión ha presentado su propuesta señalando que los objetivos principales que persigue son cuatro:

1.      velar por que todos los pacientes tengan acceso a medicamentos seguros, eficaces y asequibles,

2.      ofrecer un marco atractivo y favorable para el desarrollo de nuevos medicamentos,

3.      abordar la resistencia antimicrobiana; y

4.      mejorar la sostenibilidad medioambiental de los medicamentos.

En aras a lograr estos objetivos, algunas de las principales medidas que se proponen son las siguientes:

(i)      modificación sustancial del modelo de protección regulatoria. Se contempla pasar de un modelo con periodos de protección esencialmente fijos a un modelo en el que la protección finalmente obtenida dependerá de diversas variables.

(ii)     simplificación de diversos procedimientos regulatorios;

(iii)     creación de un entorno reglamentario favorable a la innovación para el desarrollo de nuevos medicamentos y el reposicionamiento de los existentes

(iv)    introducción de nuevos mecanismos para el seguimiento de las situaciones de escasez de productos por parte de las autoridades nacionales y de la EMA.

(v)     fomento de la investigación en nuevos antimicrobianos capaces de tratar los microorganismos resistentes mediante la introducción de un incentivo en forma de bono transferible (voucher).

A continuación, compartimos algunas reflexiones iniciales sobre la propuesta.

Cuestiones de procedimiento y de tiempo

En la Unión Europea, el proceso legislativo es largo y complejo, lograr que 27 Estados miembros alcancen un acuerdo plenamente vinculante es difícil.

¿Qué tiempos se manejaron en la última reforma sustancial de la legislación farmacéutica europea que se aprobó en marzo de 2004?

En aquella ocasión, el tiempo necesario para aprobación de la nueva normativa mediante fue algo más de dos años. La Comisión presentó su propuesta en noviembre de 2001 y el texto final se aprobó en marzo de 2004. A destacar que el primer informe del Parlamento Europeo no se publicó hasta octubre de 2002, y que el Consejo Europeo no adoptó su posición común hasta septiembre de 2003. En el Parlamento Europeo, la segunda lectura se hizo en diciembre de 2003.

Actualmente, el procedimiento de co-decisión en el cual participan activamente el Parlamento Europeo y el Consejo es algo más ágil. Tras la publicación de la propuesta de la Comisión, se inicia una tramitación simultánea en el Parlamento Europeo y en el Consejo, y cuando cada uno de ellos haya revisado las enmiendas propuestas y haya consensuado un texto, comenzarán los llamados triálogos: negociaciones entre el Parlamento, el Consejo y la Comisión para acordar un texto común que después ha de ser ratificado por separado. Este proceso, por otro lado, quedará afectado por las elecciones al Parlamento Europeo de mayo de 2024.

En cuanto al plazo para incorporar las nuevas normas al derecho interno, la propuesta prevé que la trasposición de la Directiva y la entrada en vigor del Reglamento se produzcan en un plazo de 18 meses desde su aprobación.

En base a todo ello es razonable pensar que las nuevas normas no se aplicarán de forma efectiva antes de mediados o finales de 2026.

Novedades en el periodo de protección regulatoria

La propuesta de la Comisión, en este ámbito, plantea vincular el periodo de protección regulatoria a una combinación de obligaciones e incentivos de los titulares de autorizaciones de comercialización (“TAC”).

Se propone dejar atrás el modelo de protección regulatoria “de talla única” (el conocido como 8+2+1) y reducir el periodo de protección de datos de 8 a 6 años como punto de partida.

Ahora bien, el TAC podrá aumentar este periodo de protección de datos en determinados supuestos. Entre ellos, que el medicamento (i) aborde una situación de necesidad médica insatisfecha (unmet medical need); (ii) obtenga una autorización para una nueva indicación terapéutica demostrando un beneficio clínico significativo respecto a terapias existentes; o (iii) se comercialice en todos los Estados miembros en un plazo de hasta 2 años desde la obtención de la autorización de comercialización. Cuando concurra alguna de estas circunstancias el periodo de protección de datos podrá aumentar desde los 6 años que se otorgan como escenario de partida hasta los 10 años.

Por otro lado, el periodo de exclusividad comercial de dos años se mantiene, de modo que el periodo total de protección oscilará entre los 8 y los 12 años.

Es posible que este sea uno de los temas sobre los que se produzca un debate más intenso en la tramitación de la nueva normativa. En 2001, la Comisión propuso un periodo inicial de protección de 10 años; y el Parlamento Europeo en su primera lectura debatió más de 20 enmiendas al respecto. En la tramitación de la propuesta actual es posible que se planteen diversas cuestiones relacionadas con la necesidad de disponer de un régimen que sea lo más claro posible, de garantizar un grado de seguridad jurídica razonable, de velar por reducir la litigiosidad en esta materia.

Medicamentos huérfanos

La revisión no incluye cambios significativos en los criterios para obtener la designación como huérfano.

Se propone una reducción de la protección regulatoria de los 10 años actuales a 9 como norma general. Ahora bien, las compañías podrán obtener periodos de protección adicionales hasta un total de 13 años en el caso de que el producto trate una necesidad médica altamente insatisfecha, se comercialice en todos los Estados miembros, o se desarrollen nuevas indicaciones para un medicamento huérfano ya autorizado.

Se entenderá que un medicamento cubre una necesidad médica altamente insatisfecha cuando al menos una de sus indicaciones está vinculada a una enfermedad huérfana para la que (i) no exista un método de diagnóstico, prevención o tratamiento satisfactorio; o (ii) aun cuando exista dicho método, el solicitante haya demostrado que dicho producto supone un excepcional avance terapéutico.

Por último, se prevé una reducción de la protección regulatoria a 5 años -sin posibilidad de ser ampliados- cuando la solicitud de autorización se base en datos bibliográficos, dado que la innovación generada por el medicamento se considera menos significativa.

Incentivos para el desarrollo de antimicrobianos y creación de los voucher

A fin de luchar contra la resistencia antimicrobiana (AMR), la Comisión propone la creación de vouchers, que darán el derecho de extender 1 año la protección regulatoria de datos de cualquier medicamento que se hubiera autorizado vía procedimiento centralizado. Estos vouchers podrán ser transferibles.

El TAC, por otro lado, deberá comunicar su intención de ejercer este derecho a la extensión durante los primeros 4 años de protección regulatoria de datos. Con ello se pretende que las compañías que estén interesadas en comercializar versiones genéricas del producto puedan prever la fecha de expiración de la protección regulatoria del medicamento de referencia. Esta medida aplicará hasta que hayan transcurrido 15 años desde la entrada en vigor de la norma o se hayan concedido 10 vouchers en la Unión. En la versión previa de la propuesta, que no se llegó a publicar, la Comisión podía proponer la ampliación del número de vouchers a otorgar o los años de vigencia de la medida sobre la base de la experiencia adquirida. Si bien esta facultad se ha eliminado del texto finalmente publicado, sigue reflejada en los considerandos de la propuesta de Reglamento.

La condición de antimicrobiano prioritario se dará si un medicamento cumple dos de los tres requisitos siguientes: (i) que represente una nueva clase de antimicrobianos; (ii) que su mecanismo de acción sea claramente diferente de cualquier otro antimicrobiano autorizado en la Unión Europea; y (iii) que contenga un principio activo no autorizado previamente en un medicamento en la Unión destinado a tratar una infección multirresistente o una infección grave potencialmente mortal.

Regulatory sandbox

Otra de las medidas propuestas por la Comisión es la creación de la llamada “regulatory sandbox”. Se trata de una excepción destinada a proporcionar un entorno controlado para probar soluciones innovadoras para el desarrollo de medicamentos cuando (i) no sea posible desarrollarlos de conformidad con los requisitos aplicables a los medicamentos debido a problemas científicos o reglamentarios; y (ii) cuando estas características o métodos contribuyan positivamente a la calidad, seguridad o eficacia del medicamento o al acceso de los pacientes al tratamiento.

Estamos ante un marco que permite la experimentación controlada de nuevos medicamentos sin renunciar a las necesarias garantías regulatorias ni socavar la seguridad jurídica. Esta medida facilitará las primeras fases de desarrollo de nuevos productos, especialmente en el contexto de la digitalización y la tecnología disruptiva.

Una vez desarrollado el medicamento con base en esta excepción, se podrá comercializar únicamente cuando haya sido autorizado de acuerdo con los procedimientos establecidos en la normativa europea para la autorización de medicamentos de uso humano.

Obligaciones en materia de suministro

Otro de los grandes bloques de esta reforma se refiere a las medidas dirigidas a las autoridades nacionales y a los TAC en materia de suministro. El objetivo es mantener el mercado suficientemente abastecido y disponer de algunos instrumentos que permitan abordar los problemas de suministro.

La propuesta desarrolla las facultades de la EMA y, especialmente, del Grupo Director sobre Escasez de Medicamentos (“MSSG”).

Se propone la creación de una lista de medicamentos críticos, para los que se prevé una acción coordinada a nivel europeo y sobre los que el MSSG podrá formular recomendaciones a los TAC, a los Estados miembros, a la Comisión y a otras entidades. También se propone la creación de una lista de desabastecimientos críticos de medicamentos. En este caso, el MSSG podrá formular recomendaciones con medidas para su resolución o mitigación a los mismos destinatarios que en el supuesto anterior, y también a los representantes de los profesionales sanitarios.

Por otro lado, se propone instaurar la regla de que los TAC, después de haber obtenido la correspondiente autorización, deberán elaborar y mantener actualizado un Plan de Prevención de Desabastecimientos.

Además, se propone modificar y regular de forma más exhaustiva los plazos y situaciones en las que los TAC deberán notificar a las autoridades competentes su intención de cesar el suministro de un medicamento. La actual normativa europea recoge un único plazo de dos meses, independientemente de la causa del cese de suministro. Con la nueva normativa, se propone establecer los siguientes plazos:

(i) Para el cese definitivo de la comercialización de un medicamento o para la suspensión definitiva de una autorización de comercialización, el TAC deberá notificarlo con una antelación mínima de 12 meses.

(ii) Para la suspensión temporal de la comercialización o para una interrupción temporal del suministro de un medicamento en un Estado miembro, el TAC deberá notificarlo con una antelación mínima de 6 meses.

Por último, también se impone a los distribuidores mayoristas y otras personas jurídicas que estén autorizadas a suministrar medicamentos al público la obligación de reportar a las autoridades nacionales cualquier problema de suministro.

Prospecto e información al paciente

Los Estados miembros podrán decidir si el prospecto debe existir en formato papel, electrónico o en ambos formatos. Sin embargo, la propuesta de Directiva faculta a la Comisión Europea a adoptar, en un futuro, las medidas necesarias para hacer obligatorio el prospecto electrónico.

Se establece la obligatoriedad de que el nombre del producto esté en idioma braille en todos los medicamentos. Los prospectos deben estar también a disposición en braille.