Retos y oportunidades del Real World Data

“Excellence of clinical evidence is the heart of every well-informed decision on the development, authorization, reimbursement, use and monitoring of medicines”. Con esta frase empieza el artículo “Clinical Evidence 2030” recientemente publicado en la revista de la American Society for Clinical Pharmacology and Therapeutics. El artículo lo firman algunos de los representantes de las principales agencias nacionales del medicamento, así como de la EMA. Un disclaimer nos advierte que las opiniones expresadas en el artículo son exclusivamente de los autores y no deben entenderse como realizadas en nombre o como reflejo de la posición de las agencias reguladoras a las que están vinculados. Pese a esta advertencia, creo que su visión sí nos puede servir para tener algunas orientaciones valiosas de hacia dónde se encaminará en los próximos años la generación de la evidencia clínica en el ámbito del medicamento en la UE.

En este interesante documento se identifican hasta seis principios rectores que, a juicio de los autores, ayudarán a alcanzar la excelencia en la generación de esta evidencia clínica. De entre todos ellos yo destacaría los dos aspectos siguientes. Primero, el papel central que deben tener los pacientes en la generación de evidencia clínica. Los pacientes aportan su experiencia personal y conocimientos tanto sobre las enfermedades y las opciones de tratamiento como sobre el impacto que las decisiones regulatorias tienen en sus vidas. Se están realizando esfuerzos para orientar la generación, recopilación y uso de datos en vida real (RWD) para respaldar la toma de decisiones, apoyar las evaluaciones científicas y contribuir al desarrollo, autorización y uso seguro y eficaz de medicamentos. Pero para seguir avanzando en esta labor, habría que asegurar una participación significativa del paciente en todo el proceso, fomentando la colaboración, y también la formación continua, de los distintos stakeholders para que esta participación sea efectiva y orientada a las necesidades de estos pacientes. Dicha formación mejorará el conocimiento colectivo y la aceptación de nuevos enfoques.

Segundo, la importancia de contar con unas normas claras que aporten seguridad jurídica en todo este proceso. Es necesario seguir estableciendo normas, guías y protocolos que fomenten la investigación y el uso de RWD, garantizando que los datos sean fiables y de calidad y se manejen de forma segura, cumpliendo con todas las garantías legales. Iniciativas ya en funcionamiento como la Red DARWIN EU®, que facilita un elevado número de RWD de calidad, van en la buena dirección, y están llamadas a jugar un papel esencial en este cambio de paradigma.

Asimismo, es fundamental que la revisión de la legislación farmacéutica de la UE y la implementación de los reglamentos sobre Inteligencia Artificial, el Espacio Europeo de Datos Sanitarios y la Evaluación de Tecnologías Sanitarias estén orientados también a lograr esta excelencia en la generación de la evidencia clínica. Todos estos elementos serán clave en el fortalecimiento de la competitividad de Europa en investigación frente a otras regiones en crecimiento.